美國新藥特殊審評制度優秀經驗借鑒

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火石創造
劉宇
2019-06-13 · 10:35
[ 億歐導讀 ] 美國在醫藥創新領域的全球領先地位十分顯著,是現今世界上新藥研發能力最強的國家。由于美國新藥特殊審評制度建立較早,相對更為成熟,對于我國具有不少可供借鑒之處。
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醫藥創新領域中,美國從研發能力到審批制度都走在世界前列。2018年,美國FDA共批準59款新藥,是近26年來新藥核準數量最多的一年。本文梳理美國新藥特殊審評制度概況,對照我國新藥特殊審評制度的沿革,提出完善我國新藥特殊審批制度的三條建議:設置更為明確的新藥特殊審評時間節點、優化新藥特殊審評適用范圍的分類標準、加強新藥特殊審評相關配套制度的建設。

本文選自火石創造,作者劉宇。以下帶來億歐智庫精選閱讀:


2018年,美國FDA共批準了59款新藥,是近26年來新藥核準數量最多的一年,從一個側面反映出美國政府優化法規監管、加速新藥上市的政策傾向。

億歐智庫:1993—2018年美國FDA新藥批準數量

一、美國新藥特殊審評制度概況

美國從自身國情出發,設立了多種新藥特殊審評模式。FDA主要有四種新藥加快審批途徑,分別是快速通道、加速審批、突破性療法和優先審評。

1. 快速通道:針對治療嚴重疾病且目前臨床用藥空缺的新藥

嚴重疾病包括代表性的艾滋病、心衰、癌癥和阿爾茨海默病,以及癲癇、抑郁和糖尿病等。解決尚未滿足的醫療需求指提供一種新的治療藥物或優于現有藥物的治療藥物。

藥企主動提出快速通道指定申請,可與臨床研究申請(IND)一同提出,或在IND提交后任何時候提出,但建議在生物制品許可申請(BLA)或新藥申請(NDA)會議之前,FDA在收到申請后60天內給出答復??焖偻ǖ佬枰峁┓桥R床和臨床數據,表明該藥具備解決醫療需求不足的潛力。滿足醫療需求不足可分為提供目前沒有的治療藥物或提供優于現有治療的藥物。

2.加速審批:針對目前臨床用藥空缺、基于替代終點而批準的新藥

滿足以下三個條件可獲得加速審批:一是用于治療嚴重疾病,二是對于現有療法具有優勢,三是顯示具有改善代理終點表現的新藥。

申請人應在新藥研發過程中與FDA審評人員溝通,探討可否應用代理終點指標,以及驗證性臨床試驗(指在新藥批準后的臨床試驗)等有關問題。FDA回應加速審批申請的時限并無明確規定。

3.突破性療法:針對明顯改善現有療法的新藥

滿足以下兩個條件可認定為突破性治療藥物:一是適應證為危及生命的或嚴重的疾病,二是有證據顯示在某一重要臨床終點上明顯優于現有藥物。

制藥企業可將突破性治療藥物資格申請與IND一同提交,或在IND提交后任何階段,但建議不晚于Ⅱ期臨床試驗會議結束,FDA在收到申請60天內給予答復。如果該藥物不再滿足突破性治療藥物指定的資格,FDA將撤銷對其的指定。突破性治療藥物需要提供初步的臨床證據表明該藥能夠實質性改善現有治療藥物的臨床終點。

4.優先審評:在申請受理后6個月內完成審評的新藥

優先審評適用于治療嚴重疾病且一旦獲得批準,對現有療法的安全性或有效性改善顯著的新藥(可以是首次新藥申請,也可以是已上市藥品的療效補充申請),也適用于認定為抗感染的新藥或治療某些熱帶疾病的新藥。

在遞交新藥生產申請(NDA)、或生物制品生產申請(BLA)、或遞交相關補充申請時,申請優先審評。FDA在收到申請60天內給予答復,并于6個月內完成審評。

二、美國新藥特殊審評模式對于我國的借鑒

1.我國新藥特殊審評制度的沿革

近年來我國出臺一系列文件,建立和完善新藥特殊審評制度。

億歐智庫:我國新藥特殊審評制度沿革

2.美國新藥特殊審評制度對于我國的借鑒

從作用機制來看,我國與美國采用的審評機制大體相同,即為優先審評的新藥優先配置資源。由于美國新藥特殊審評制度建立較早,相對更為成熟,對于我國具有不少可供借鑒之處:

(1)通過細化關鍵審評步驟的時間節點加快審評速度。美國的新藥特殊審批制度中設置了歸檔會議、中期會議等幾個重要審評節點,從而縮短新藥審批用時。

(2)實行新藥審評項目經理制度,減少溝通成本,提高審評效率。美國設立新藥審評項目經理,由其聯系、協調申請人與審評機構,推動審評工作順利進行。

(3)建立細分領域的專業審評室,增強審評的專業性和科學性。美國根據適應證的不同,建立了血液學和腫瘤、代謝和內分泌等多個審評辦公室。各審評室由項目經理、藥理/毒理學專家、臨床藥理學/生物藥劑學專家、化學家/生物學家專家、醫務人員、統計學專家組成。通過不同領域專家的充分交流與通力合作,保證審評決策的科學性。

三、完善我國新藥特殊審評制度的建議

1. 設置更為明確的新藥特殊審評時間節點

目前的新藥特殊審評制度對于藥品檢驗、現場檢查和溝通交流的時限作出了一些規定,但對于整個技術審評時限尚未明確,制度實施上具有一定的隨意性。

建議設置特殊審評整體審評時限,明確“立卷審查”、“技術審評報告”、“三合一綜合審評”、“獲批上市”等重要節點的審評時限,同時加大各機構之間的溝通協調力度,縮短新藥特殊審評的周期。

2. 優化新藥特殊審評適用范圍的分類標準

當前我國新藥特殊審評制度適用范圍的分類標準仍不夠清晰。既有根據適應證和結構的分類標準,還包含了國家重大新藥創制專項和國家重點研發計劃的藥品和主動撤回重新申報的品種。

今后應進一步明確適用范圍的分類標準,避免各種不同類別的申請都擁擠在同一通道,一定程度上增加了監管難度??煽紤]對于創新藥和改良型新藥按照新藥通道管理,臨床急需的首仿藥按照仿制藥通道管理,從源頭上對創新藥和仿制藥實施差異化管理。由于短時期內我國創新藥數量相對較少,建議加大對于改良型新藥的重視,適當提高改良型新藥的占比。

3. 加強新藥特殊審評相關配套制度的建設

繼續探索建立新藥特殊審評項目管理人制度,擴大項目管理人的職能范圍,與審評團隊共同負責審評過程,協調申請人與審評機構之間的交流,管理相關審評文件,充分參與審評過程中各個環節的工作。

探索成立以臨床審評人員為核心,藥理、毒理、藥學和統計等多專業審評人員與項目管理人員共同參與的適應證專業審評團隊,提高審評決策的科學性和合理性。


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